Tratamentul injectează o genă sănătoasă direct în ochi și o înlocuiește pe cea defectă.
Terapia ar putea deveni un tratament standard pentru afecțiunile retiniene rare.
Studiul a fost realizat la spitalele Moorfields și Great Ormond Street din Londra.
Medicii britanici au reușit, în premieră mondială, să redea vederea unor copii născuți orbi. Terapia genică administrată în ochi a corectat o mutație genetică rară care provoacă orbirea din naștere. Copiii tratați pot acum să vadă forme, să recunoască fețe și chiar să citească. Tratamentul ar putea deveni o soluție reală pentru orbirea genetică. Dar cât de accesibil va fi și care sunt provocările?
Cât de revoluționar e tratamentul și ce înseamnă pentru oftalmologia pediatrică?
Este un progres semnificativ pentru medicina oftalmologică și, mai ales, pentru terapia genică. Până acum, nu exista niciun tratament eficient pentru amauroza congenitală. Această afecțiune duce la pierderea aproape completă a vederii încă de la naștere, iar până acum, copiii afectați aveau foarte puține opțiuni. Faptul că patru pacienți tratați pot acum să vadă forme, să recunoască fețe și chiar să citească reprezintă o premieră mondială. Terapia folosește un virus modificat genetic pentru a transporta o copie sănătoasă a genei direct în retină și restaurează funcția celulelor foto-receptoare. Dacă eficacitatea se menține pe termen lung, această metodă ar putea deveni tratamentul standard pentru multe forme de orbire genetică, nu doar pentru LCA.
Care sunt provocările în a transforma terapia într-un tratament la scară largă?
Principalele obstacole sunt costurile ridicate, reglementările stricte și timpul necesar pentru a demonstra siguranța și eficacitatea pe termen lung. Terapia genică este o tehnologie scumpă, în mare parte din cauza procesului complex de dezvoltare și testare. Fiecare tratament trebuie să fie personalizat, iar producția de vectori virali pentru livrarea genelor este costisitoare. În plus, aprobările necesare din partea autorităților de reglementare, cum ar fi FDA în Statele Unite sau Agenția Europeană pentru Medicamente în Europa, pot dura ani. Cercetătorii urmăresc acum pacienții tratați pentru a vedea dacă efectele benefice se mențin și dacă există riscuri pe termen lung. Pe de altă parte, succesul acestui tratament ar putea atrage mai multe investiții și cercetări, ceea ce ar putea reduce costurile și ar accelera accesul pacienților la astfel de terapii.
The post Medicii din Marea Britanie au vindecat copiii nevăzători printr-un tratament inovator. Ce înseamnă terapia pentru oftalmologia pediatrică appeared first on Aleph News.
